O futuro das terapias celulares e gênicas: uma nova era da medicina

Na Newsletter de julho de 2025, discutimos diferentes aspectos das terapias avançadas, com ênfase nos desafios, nos custos e nas dificuldades de acesso enfrentadas pela população para o uso clínico dessas terapias (ver: https://www.cienp.org/desafios-custos-e-futuro-das-terapias-avancadas-copy). Desde então, o campo continuou a se expandir de forma acelerada, com aplicações que hoje vão muito além das chamadas doenças raras. Por essas razões, decidimos retomar o tema e analisar as principais previsões sobre os avanços e o impacto das terapias avançadas ao longo dos próximos dez anos.

Oito anos após a aprovação, pela FDA, do primeiro produto de terapia celular e gênica durável (TCGd) - o CAR-T autólogo tisagenlecleucel (Kymriah®), aprovado em 2017 pela Novartis, a área segue em franca expansão e em transição para novas aplicações terapêuticas, com potencial de transformar múltiplas áreas terapêuticas da medicina. Nesse período relativamente curto, os avanços científicos, tecnológicos e regulatórios se intensificaram de forma notável. Em menos de uma década, mais de 32 aprovações foram concedidas pela FDA, e mais de mil estudos clínicos ativos avaliam o uso dessas terapias em câncer, doenças genéticas, imunologia, oftalmologia, neurologia, doenças musculoesqueléticas, cardiologia, entre outras.

De forma mais ampla, a medicina vem passando por uma transformação profunda, ainda que muitas vezes silenciosa. A possibilidade de modificar células do próprio paciente para tratar doenças graves representou um ponto de inflexão histórico. O que inicialmente parecia uma inovação restrita a casos excepcionais rapidamente ganhou escala e hoje se projeta como parte do horizonte real da prática médica contemporânea.

O ritmo da inovação nesse campo continua a se intensificar. Nos últimos anos, resultados clínicos encorajadores começaram a surgir em áreas antes consideradas grandes desafios terapêuticos, como tumores sólidos, doenças neurológicas, perda auditiva hereditária, doenças cardiovasculares e condições autoimunes. Paralelamente, o avanço de novas tecnologias vem ampliando ainda mais esse horizonte, incluindo métodos cada vez mais precisos de edição do DNA e estratégias capazes de modificar células diretamente no interior do organismo, reduzindo a necessidade de procedimentos complexos fora do corpo que demandam muito tempo e aumentam seus custos.

Esse conjunto de avanços aponta para uma próxima década decisiva. Especialistas projetam que um número crescente de terapias celulares e gênicas chegue aos pacientes nos próximos anos, ampliando de forma significativa o contingente de pessoas beneficiadas. Persistem, contudo, desafios relevantes: essas terapias exigem infraestrutura especializada, equipes altamente treinadas e, no momento, envolvem custos elevados. Ainda assim, à medida que a tecnologia amadurece, os processos se tornam mais eficientes e a experiência clínica se acumula, espera-se que essas barreiras sejam progressivamente reduzidas.

Apesar das incertezas naturais associadas a qualquer inovação disruptiva, o panorama geral é claro. As terapias celulares e gênicas estão deixando de ser exceções experimentais para se consolidarem como parte do arsenal terapêutico moderno, assim como ocorreu no passado com antibióticos, pequenas moléculas e anticorpos monoclonais. Para muitos pacientes, isso representa não apenas novas opções de tratamento, mas a perspectiva concreta de viver mais e com melhor qualidade de vida.

Para entender como as terapias celulares e gênicas devem evoluir nos próximos anos, os pesquisadores analisaram apenas tratamentos com potencial de gerar benefícios duradouros após uma única aplicação, seguindo os critérios adotados pela agência reguladora dos Estados Unidos (FDA). Foram incluídos diferentes tipos de tecnologias já aprovadas ou em testes clínicos até o final de 2024, como terapias que substituem genes defeituosos, células do sistema imunológico modificadas para combater o câncer, técnicas modernas de edição do DNA e outras abordagens capazes de produzir efeitos prolongados no organismo. Ao todo, foram identificados mais de mil programas em desenvolvimento, a maioria ainda em fases iniciais de estudo, especialmente na área de oncologia. Com base nesse conjunto de dados, as projeções indicam que o número de terapias desse tipo aprovadas nos Estados Unidos pode crescer de forma expressiva até 2034, com destaque para tratamentos contra cânceres do sangue e para tecnologias baseadas em células imunológicas modificadas e vetores virais. Estima-se que 51% serão de CAR-T autólogas; 26% oriundas de vetores virais; 6% de terapias celulares autólogas não-CAR; e 6% de CAR-T alogênicas.

Apesar do progresso expressivo, desafios relacionados à escalabilidade de manufatura, segurança a longo prazo, harmonização regulatória e adoção clínica permanecem relevantes. Ainda assim, iniciativas de padronização, o uso crescente de dados do mundo real e a incorporação de inteligência artificial ao desenvolvimento e à produção tendem a mitigar essas barreiras.

Em síntese, as terapias celulares e gênicas estão deixando definitivamente a fase experimental e entrando em uma era de consolidação. Ao transformar células e genes em ferramentas terapêuticas, a biologia moderna aponta para um futuro em que tratar e, em alguns casos, curar doenças na sua origem deixa de ser uma promessa distante e passa a se tornar uma realidade cada vez mais tangível. Nos próximos dez anos, deverão ampliar de forma significativa seu impacto clínico e deixar de ser soluções de nicho, passando a integrar de maneira estruturante o arsenal terapêutico moderno, assim como ocorreu anteriormente com pequenas moléculas e anticorpos monoclonais.

Referências:

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