FDA aprova primeira terapia gênica para surdez hereditária

A Food and Drug Administration (FDA), dos Estados Unidos, aprovou a primeira terapia gênica destinada ao tratamento de uma forma hereditária de surdez profunda, considerada um importante marco histórico tanto para a medicina genética quanto para a otorrinolaringologia. O medicamento, chamado Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), desenvolvido pela empresa Regeneron Pharmaceuticals, é indicado para crianças e adultos com perda auditiva severa causada por mutações no gene OTOF, responsável pela produção da proteína otoferlina, essencial para a transmissão dos sinais sonoros ao cérebro.

Os resultados clínicos foram considerados extraordinários. No estudo CHORD, cerca de 80% dos pacientes apresentaram melhora significativa da audição, enquanto 42% atingiram níveis auditivos compatíveis com audição normal, incluindo a capacidade de ouvir sons muito baixos, como sussurros. Entre os 12 pacientes avaliados até o momento, 11 apresentaram respostas clínicas relevantes após o tratamento. Antes da terapia, muitos deles não conseguiam sequer ouvir sons intensos do cotidiano.

A terapia utiliza um sistema inovador baseado em dois vetores virais do tipo AAV (Adeno-Associated Virus), capazes de transportar fragmentos do gene OTOF para as células ciliadas internas da cóclea. Após a recombinação desses fragmentos, ocorre a produção funcional da otoferlina, restaurando a capacidade de transmissão dos sinais auditivos. Até então, o principal tratamento disponível para esses pacientes era o implante coclear.

Outro aspecto de destaque é a decisão inédita da Regeneron de disponibilizar gratuitamente o medicamento nos Estados Unidos, ampliando o acesso à inovação terapêutica. Especialistas acreditam que essa aprovação poderá estimular a adoção universal de testes genéticos em recém-nascidos com deficiência auditiva, além de impulsionar novos programas de terapia gênica voltados a outras formas hereditárias de surdez. Atualmente, mais de 150 genes já foram associados à perda auditiva genética, embora apenas uma pequena parcela esteja sendo explorada em programas terapêuticos.