Ensaio clínico demonstra segurança e potenciais benefícios de células-tronco embrionárias na restauração da função dopaminérgica em pacientes com Parkinson

Introdução

A Doença de Parkinson (DP) é um distúrbio neurodegenerativo progressivo marcado pela perda de neurônios dopaminérgicos na substância negra, levando a tremores, rigidez, lentidão dos movimentos e instabilidade postural, além de sintomas não motores que comprometem a qualidade de vida. Os tratamentos atuais, como a levodopa e a estimulação cerebral profunda, aliviam os sintomas, mas não impedem a degeneração nem restauram a função dopaminérgica. Assim, há uma necessidade urgente de terapias regenerativas capazes de repor neurônios perdidos e modificar a progressão da doença.

O que o estudo demonstrou

O artigo publicado na revista Cell por pesquisadores coreanos liderados por Dong-Wook Kim descreve um ensaio clínico pioneiro de terapia celular em pacientes com DP moderada a grave. O estudo, aberto e de escalonamento de dose (NCT05887466), avaliou a segurança e a eficácia preliminar de progenitores dopaminérgicos derivados de células-tronco embrionárias humanas (hESCs), denominados A9-DPC. Doze pacientes receberam transplantes bilaterais no putâmen: seis com 3,15 milhões de células e seis com 6,30 milhões, sob imunossupressão por 12 meses.

Os resultados mostraram boa tolerabilidade, sem toxicidades limitantes de dose, tumores ou eventos adversos relacionados às células. Os eventos observados foram leves a moderados, associados à cirurgia ou ao uso de imunossupressores. A segurança foi confirmada por exames de ressonância magnética e PET, que não revelaram inflamação nem proliferação anormal.

Em relação à eficácia exploratória, houve melhora significativa dos sintomas motores com redução média de 14 pontos na escala MDS-UPDRS III, mais evidente no grupo de alta dose. Outros parâmetros, como qualidade de vida, sintomas não motores e atividades diárias, também apresentaram melhora, enquanto a função cognitiva permaneceu estável.

Os exames de PET com traçador dopaminérgico (¹⁸F-FP-CIT) mostraram aumento do sinal no putâmen posterior, correlacionado à melhora clínica, com evidências de sobrevivência e integração funcional das células transplantadas.

Conclusão do estudo

Os autores concluem que o transplante de A9-DPC é seguro e promissor, e destacam a necessidade de ensaios controlados e de longo prazo para confirmar seu potencial terapêutico na Doença de Parkinson.