Elevidys®: Anvisa cancela registro condicional de terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne
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Sara Tolouei, PhD; Fabiana C. V. Giusti, PhD e João B. Calixto, PhD
8/27/20261 min read
Em comunicado publicado em 24 de agosto de 2026, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou o cancelamento, a pedido da Roche, do registro condicional do Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), terapia gênica desenvolvida para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). A decisão ocorre menos de dois anos após a autorização do medicamento no Brasil e sucede um período de suspensão de sua comercialização.
O Elevidys® recebeu registro condicional no país em dezembro de 2024. Sete meses depois, em julho de 2025, a Anvisa determinou preventivamente a suspensão de sua comercialização para aprofundar a avaliação de questões relacionadas à segurança. Desde então, novas informações foram apresentadas pela Roche e analisadas no contexto das exigências aplicáveis a esse tipo de autorização. Segundo o comunicado, as evidências disponíveis até o momento não foram consideradas suficientes para sustentar a manutenção do registro condicional.
A decisão não encerra o acompanhamento dos pacientes que já receberam o medicamento. A Roche permanece responsável pelo monitoramento de segurança dos indivíduos previamente tratados em estudos clínicos e programas existentes, incluindo pacientes brasileiros que receberam a terapia entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O cancelamento também não significa necessariamente o fim da trajetória regulatória do Elevidys® no Brasil. A Roche informou que continuará o programa clínico e a geração de novas evidências, enquanto a Anvisa indicou que poderá avaliar prioritariamente uma futura submissão respaldada por dados adicionais. O caso ilustra os desafios regulatórios associados às terapias avançadas para doenças raras, especialmente na busca pelo equilíbrio entre o acesso à inovação e a necessidade de evidências consistentes de eficácia e segurança.
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