Da bancada ao mercado: um em cada quatro ensaios clínicos avançados termina antes da conclusão, e o número de estudos interrompidos dobra em uma década
AVANÇOS CIENTÍFICOS EM FOCO
Sara Tolouei, PhD; Fabiana C. V. Giusti, PhD e João B. Calixto, PhD
6/4/20262 min read
Heather Bowling e colaboradores analisaram, na revista Nature Reviews Drug Discovery, todos os ensaios clínicos de fase II e fase III patrocinados pela indústria farmacêutica e interrompidos entre 2013 e 2023. Os resultados revelam um cenário preocupante: o número de estudos descontinuados mais do que dobrou no período, passando de 209 ensaios em 2013 para 435 em 2023. Em termos relativos, a proporção de estudos interrompidos aumentou de 11% para 23% de todos os ensaios concluídos a cada ano.
A análise mostra que comprovar a eficácia e a segurança de novos medicamentos continua sendo um dos maiores desafios do desenvolvimento farmacêutico. Entretanto, nem sempre a ciência é a culpada. Surpreendentemente, a principal causa de interrupção dos estudos não foi científica, mas estratégica ou comercial. Essas razões responderam por 36,1% de todas as descontinuações. Entre elas estão mudanças nas prioridades das empresas, dificuldades financeiras, fusões e aquisições, lançamento de medicamentos concorrentes e reavaliações do potencial comercial dos candidatos em teste.
As dificuldades relacionadas à eficácia foram a segunda principal causa de fracasso, responsáveis por 23,9% das interrupções. Nesses casos, os medicamentos não alcançaram os desfechos clínicos esperados ou apresentaram resposta terapêutica insuficiente. Embora a busca por alvos moleculares mais bem validados tenha avançado nos últimos anos, a incapacidade de demonstrar benefícios clínicos relevantes continua eliminando um número expressivo de candidatos a medicamentos.
Problemas de recrutamento de participantes representaram 17,9% das descontinuações. Esse desafio tornou-se particularmente evidente em estudos de doenças raras e terapias gênicas, nos quais várias empresas competem simultaneamente por um número muito limitado de pacientes elegíveis. Questões operacionais responderam por 7,3% das interrupções, enquanto problemas de segurança corresponderam a apenas 5,3% dos casos.
Ao comparar as diferentes fases clínicas, observou-se que os estudos de fase III — os mais caros e avançados — apresentaram aumento expressivo das interrupções por razões estratégicas e também por falta de eficácia. Em 2023, aproximadamente 43% das interrupções nessa fase foram atribuídas a fatores estratégicos e 35% à insuficiência de eficácia. Já na fase II, as razões estratégicas responderam por cerca de 55% das descontinuações, enquanto a falta de eficácia representou cerca de 19% dos casos.
Os autores destacam ainda um fenômeno crescente denominado “herding” (comportamento de manada), no qual diversas empresas desenvolvem simultaneamente medicamentos contra o mesmo alvo terapêutico. Quando um candidato fracassa, outros projetos semelhantes frequentemente são abandonados por razões estratégicas, ampliando o número de estudos interrompidos.
Em conjunto, os resultados mostram que a descontinuação de candidatos a medicamentos decorre não apenas das tradicionais dificuldades de comprovar eficácia e segurança, mas também de fatores econômicos e estratégicos cada vez mais importantes. O estudo sugere que uma melhor compreensão dessas causas poderá reduzir desperdícios de recursos e aumentar a eficiência do desenvolvimento de novos tratamentos.
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